地中海贫血
当血液中的血红蛋白不足时，就会发生贫血。贫血有很多种。最常见的贫血是缺铁性贫血。主要原因是人体无法获得足够的铁来制造血红蛋白。重型地中海贫血是另一种贫血，其主要原因是血红蛋白不足。
与铁吸收无关，因为重型地中海贫血是一种遗传病。
地中海贫血是一种血液疾病，发生在很多地方，尤其是地中海国家、中东和亚洲。
地中海贫血可分为两类，即A ()和B ()。此外，还有轻、中、重度地中海贫血。
目前的治疗方法
1.输血，定期注射除铁药物；
2.骨髓或脐带血移植。
治疗的不利方面
1.输血可能产生病毒性疾病；
2.脾脏肿大；
3.胆结石形成；
4.除铁药物有时会产生副作用，影响视力、听力和骨骼生长。
“——补肾益髓工程”对立足临床服务农村治疗-地中海贫血的启示
广安门医院吴志奎研究员领导的研究团队在益髓生血治疗-地中海贫血的研究项目中取得了显著成果。考察这一项目的研究过程和特点，有利于推动未来中医药的创新发展。
首先是克服困难。地中海贫血是一种遗传性血液病，也是世界上发病率高、危害大的单基因遗传病。国内外目前对-地中海贫血尚无特效疗法。
课题组最初面临的情况无疑是信息匮乏、难度巨大、结果难料，但他们选择了直面困难，因为科研创新的价值就蕴含在艰难的探索中。
其次是基于临床实践。课题组汇集了中西医专家学者，既有中医传统理论的指导，又有现代科技手段的支持。更重要的是，他们一直结合临床实践从事科学研究，在病例分析、对比、验证等各个环节孜孜不倦。
18倍深入高发区。中医药治疗-地中海贫血的优势和前景得到了详实数据的充分证实。
再次是面向基层，服务农村。医学科研的目的无疑是为人们的健康服务。在我国，仅广西、广东、海南就有2000万地中海贫血基因携带者。但是高昂的治疗费用一度让大部分患者求医无门。
课题组深入广西高发区和偏远民族地区，发挥中医药独特优势，用益髓生血颗粒治疗地中海贫血，为广大患者建立了“地中海贫血中西医结合治疗中心”和“地中海贫血之家”。
该课题的社会价值值得称道，因为它为基层和偏远地区的患者带来了福音，缓解了“看病难、看病贵”的问题。(强)
广西和广东地中海贫血患病率调查
中国是地中海贫血的高发国家。仅在广西，地中海贫血发病率为15%，地中海贫血发病率为5%，有900多万地中海贫血基因携带者。广东有700多万地中海贫血基因携带者。
广西医科大学对广西40个县的中小学和幼儿园的10多万名儿童进行了抽样调查，发现地中海贫血基因携带者高达20%。地中海贫血是广西发病率最高、危害最大的遗传病，防治地中海贫血刻不容缓。
重视地中海贫血患者的治疗是我国的当务之急。对已经出生的-地中海贫血患者的治疗，以及如何提高这些人的生活质量，仍然是国际医学界尚未解决的问题。因此，该疾病的预防和治疗关系到优生学、人口和健康，
特别是在中国，它是一件具有重大社会效益和现实意义的大事，关系到民族素质，关系到边远民族地区的社会稳定和繁荣。
中国中医科学院广安门医院依托中医药治疗疑难病的领先技术优势，采用补肾生髓的方法治疗地中海贫血，造福新生儿的未来。
补肾填髓法治疗地中海贫血是中医药治疗疑难病的前沿研究课题。国家“七五”攻关以来，在多项国家自然基金的支持下，
由中国中医科学院广安门医院牵头，中国人民解放军第303医院和中国医学科学院血液研究所合作，经过20多年的共同研究，现已完成4个阶段的成果鉴定。取得了领先的临床研究成果。
课题组先后18次赴广西高发地区和边远民族地区，用中药益水生血颗粒治疗地中海贫血，为高发地区的广大患者建立了“地中海贫血中西医结合治疗中心”和“地中海贫血之家”。
受到了当地政府和患者的欢迎和支持。
中医药治疗-地中海贫血的理论基础和治疗原则
研究人员在国家“七五”重点项目“肾髓学说的现代研究”中发现，补肾生髓中药能促进造血，增加血红蛋白含量，提出了“肾藏精生髓学说是中医治疗-地中海贫血的理论基础”的假说。
以中医肾生髓理论为指导的中医药治疗地中海贫血可能是一条全新的途径。有临床试验支持，研究中验证了这一理论的客观性。
-地中海贫血属于中医“小儿劳倦”、“虚劳”范畴，多因先天禀赋不足，精血不足所致。肾精亏虚、脾肾两虚、精血不足、黄疸积滞是本病的特点。治疗宜采用补肾填髓法。
治疗原则为滋肾养肝、养精生血、健脾益气、消肿退黄。根据中医理论、方法、方剂、药物相统一的原则，拟定了补肾益髓的代表方剂(益髓生血颗粒)。
高发区临床治疗走出了一条中医药治疗地中海贫血的新路。
1.益髓生血颗粒治疗3个月后，患者的Hb、RBC、Ret和HbF从治疗第1个月到3个月结束时均有显著改善(P <0.01)，而安慰剂组患者的血液指标在治疗3个月后无显著改善。根据西医疗效标准的要求，
主要药效学指标Hb、RBC、Ret、HbF升高为有效，治疗组30例中有效28例，无效2例，有效率为93.33%。安慰剂组有效3例，无效27例，有效率10%。
两组间有显著性差异(P <0.001)。根据CRF表对中医辨证分型和临床证候进行量化评分。结果表明，治疗组服用益髓生血颗粒3个月后，
临床中医证候积分定量分析显示，除1例改善外，面色萎黄、头晕、心悸、气短、倦怠乏力等症状均有明显改善(P <0.05)。
然而，安慰剂组没有明显改善。与治疗组相比，两组中医临床症状的改善有统计学意义。肝脾b超结果显示，治疗组肝斜径较治疗前略小，无统计学意义。
脾脏横径较治疗前明显缩小，而安慰剂组肝脏斜径和脾脏横径较治疗前无明显变化。治疗组肝脾肿胀减轻，硬度减轻。两组肝肾功能无明显变化，无不良反应。
治疗组临床症状、中医证候及血液指标(Hb、RBC、Ret、HbF)的改善明显优于安慰剂组。
科学地阐明疗效机理，初步明确了中药治疗-地中海贫血疗效特点和作用环节
中药治疗-地中海贫血不改变患者的基因突变型，不同基因型疗效有明显差异，对杂合子型患者疗效优于纯合子型患者；中药治疗-地中海贫血可显著提高患者的整体效应，
血红蛋白（Hb）含量稳定升高；明显提高血红蛋白珠蛋白链比（/+珠蛋白链比值），明显提高患者外周血-珠蛋白mRNA表达。
上述研究从深层次阐述了中医肾生髓理论分子基础的科学内涵；使已领先的中药治疗-地中海贫血从理论到实践达到新的水平。
中药治疗-地中海贫血的科学意义和应用前景
1.研究采用大样本、随机、单盲、安慰剂平行对照临床研究和服安慰剂后再给益髓生血颗粒治疗患者自身对照的比较研究；进行中医证候量化评分，临床症状与血液学指标改变相关性的动态观察，
提高了中医药治疗地中海贫血研究的科学性。
2.首次从基因突变与疗效关系、基因表达与调控，以及从调控珠蛋白mRNA表达的不同层面，探讨了中药治疗-地中海贫血作用靶点的分子机制。
3.揭示了益髓生血治疗-地中海贫血疗效特点和作用环节，阐明了中医肾生髓、髓生血理论的分子学基础，显示出中药治疗-地中海贫血独特的理论基础和实践优势。
4.这是针对世界医学难题高起点的属中医药治疗疑难病领先的优势项目研究。中科院院士沈自尹教授指出：“中药治疗-地中海贫血的成果，其重要意义在于这是首次在国际上用药物对单基因遗传病实现不改变基因结构，
而是修饰、调节基因表达与基因产物功能就获得无副作用和后遗症的显著疗效。”
5.中药益髓生血颗粒治疗-地中海贫血，将对“首都医药支边”发挥积极作用。
益髓生血颗粒作为内部制剂获北京市药监局批文，文号为【2004】京药制试字【0587】第2296号，已在高发区应用。
坚持面向边远民族地区，发挥中医药治疗优势，造福广大地中海贫血患者
课题组18次深入广西高发区和边远民族地区，用益髓生血颗粒治疗-地中海贫血，并在高发区建立了“中西医结合-地中海贫血治疗中心”和“地中海贫血之家”，得到了当地政府和广大患者的欢迎与支持。
课题组人员将继续坚持深入高发区，用中药治疗-地中海贫血，提高该项研究的科学性、创新性，为传统中医药走向世界，造福于人类作出新贡献。
